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《肿瘤瞭望》:儿童急性白血病是严重威胁儿童健康的重大血液病之一,请您谈一下该病的规范化诊疗。
竺教授:儿童急性白血病发病率目前在小儿肿瘤中居首位,包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病。急性淋巴细胞白血病占3/4,急性髓系白血病占1/4。随着成人血液病学的发展,儿童急性白血病的规范化诊疗平台在大型医院已广泛应用。急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病均分为标危、中危和高危,根据危险度分组进行治疗,这样可以达到适度治疗。主要预后分层指标包括细胞遗传学、分子生物学和免疫学指标,以及治疗过程中对药物的敏感性。这样,在治疗的不同时期都可进行重新评估,在治疗过程中不断地进行危险度分组调整,以达到适度治疗的目的。这样可以降低治疗相关的远期毒性反应,还可以提高儿童的生存质量。
《肿瘤瞭望》:随着研究的深入,请您谈一谈儿童急性白血病治疗的亮点。
竺教授:这么多年来,儿童急性淋巴细胞白血病的治疗是肿瘤治疗比较成功的典范,临床治愈率能达到80%,大部分患者不需要进行移植。最近几年研究进展,随着二代基因测序技术的出现,在发达的欧美国家,每位患者都要进行全基因组测序,以发现一些疾病预后不良的指标,对于这部分患者需要进行移植。欧美国家的专家认为,只有5%的急性淋巴细胞白血病患者需要进行移植。我国的诊疗水平与发达国家还有一定差距,目前还达不到这样的水平。因此,我们还有20%的患者通过联合化疗不能达到完全治愈的目的。急性髓系白血病的早期治疗效果仍不满意,其长期无病生存率只有30%左右。近五年,国际大型联合治疗中心的长期无病生存率和缓解率能达到70%。这可能与靶向药物治疗有关,因为目前的靶向药物对急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病的长期无病生存率都是非常有益处的。
《肿瘤瞭望》:请您谈一谈儿童急性白血病在治疗策略上的选择。
竺教授:儿童急性淋巴细胞白血病,现在认为80%的患者通过联合化疗可以达到治愈的目的。M-3型急性髓系白血病,即急性早幼粒细胞白血病,由于靶向药物维甲酸和砷剂的临床应用,其长期无病生存率可以达到86%。其中,先天性愚型即21三体综合征患者伴发急性髓系白血病,在过去这部分患者几乎不到医院诊治,随着社会经济的发展和人们对生命的尊重,现在我们经常收到这样的患者,这样的患者比普通的急性白血病患者的治疗效果好。除外急性早幼粒细胞白血病和21三体综合征伴发急性髓系白血病的急性髓系白血病,其 通过联合化疗的长期无病生存率接近70%,达到69%以上。这样的疗效是一个非常可喜的成绩,这得益于危险度分层治疗和在治疗过程中对分子标志物的监测,如果这个标志物转阴,在很早的时候即转为阴性,就继续化疗 ,如果持续不转为阴性或者在治疗过程中转为阴性又转为阳性,那么我们建议这样的患者早期进行移植。总的来说,急性白血病的治疗手段包括三方面,联合治疗、化疗和靶向治疗,还有部分需要造血干细胞移植。